S: Gen terapisi nedir?
C: Gen terapisi, hastadaki hasarlı bir genin yerine çalışan bir genin yerleştirilmesi işlemidir.
S: Avrupa Komisyonu gen terapisi için hangi ürünü onayladı?
C: Avrupa Komisyonu gen terapisi için Glybera ürününü onaylamıştır.
S: Glybera genetik bozukluğu nasıl tedavi ediyor?
C: Glybera, genetik bozukluğu tedavi etmek için genin çalışan bir kopyası ile kas hücrelerini enfekte etmek için bir virüs kullanır.
S: Lipaz geni nedir ve neden önemlidir?
C: Lipaz geni yağları parçalamak için gerekli bir gendir. Bu gen önemlidir çünkü genin hasarlı kopyalarına sahip olmak kanda yağ birikmesine neden olarak hayatı tehdit eden pankreatite yol açabilir.
S: Glybera gen terapisi için hangi tekniği kullanıyor?
C: Glybera, viral vektörün geni insan hücrelerine yapıştırdığı transfeksiyon tekniğini kullanır.
S: Viral vektör nedir?
C: Viral vektör, genetik materyali hücrelere taşıyan bir taşıyıcıdır.
S: Transfeksiyon tekniğinin gen nakavt tekniğinden farkı nedir?
C: Transfeksiyon tekniğinde genin çalışan bir kopyasını yerleştirmek için viral bir vektör kullanılırken, gen nakavt tekniğinde viral bir vektör kullanılmaz. Gen nakavt tekniğinin amacı bir geni kaldırmak veya devre dışı bırakmaktır.