Genom düzenleme

Genom düzenleme bir tür genetik mühendisliğidir.

DNA, yapay olarak tasarlanmış nükleazlar veya "moleküler makaslar" kullanılarak bir genoma eklenir, değiştirilir veya genomdan çıkarılır. Nükleazlar genomda istenen yerlerde spesifik çift iplikçik kırılmaları (DSB'ler) yapar. Hücrenin kendi mekanizmaları indüklenen kırıkları doğal süreçlerle onarır.

Şu anda kullanılmakta olan dört mühendislik nükleaz ailesi bulunmaktadır.

Bir genin veya proteinin işlevini anlamak için, diziye özgü bir şekilde ona müdahale edilir ve organizma üzerindeki etkileri izlenir. Ancak, bazı organizmalarda bölgeye özgü mutasyon yapmak zor ya da imkansızdır. Bu nedenle daha dolaylı yöntemler kullanılmalıdır. Örnekler şunlardır:

İlgili genin kısa RNA interferans (siRNA) ile susturulması. Ancak siRNA ile gen bozulması değişken ve eksik olabilir.

ZFN gibi nükleazlarla genom düzenleme. Bu siRNA'dan farklıdır. Tasarlanan nükleaz (DNA'yı kesen enzim) DNA'ya bağlanmayı değiştirebilmektedir. Bu nedenle prensipte genomda hedeflenen herhangi bir konumu kesebilir ve geleneksel RNAi tarafından spesifik olarak hedeflenemeyen genler için dizileri değiştirebilir.

Genom düzenleme, Nature Methods tarafından 2011 Yılın Yöntemi olarak seçilmiştir. Bu teknik halihazırda kullanılıyor, ancak değiştirilmiş embriyoların bir kadına yerleştirilmesine henüz izin verilmiyor.

CRISPR/Cas9 yöntemi

Bu sistem 2017 yılında yılın en büyük bilimsel başarılarından biri olarak ilan edildi. Cas9, bir kılavuz RNA ile genoma yeni bir DNA dizisi yerleştirebilen bir enzimdir. Sir John Skehel, "Bu, bir hücredeki belirli bir geni devre dışı bırakmanıza veya belirli bir geni eklemenize ya da daha iyi çalışmasını istediğiniz belirli bir mutasyona uğramış geni düzeltmenize olanak sağlayabilir" dedi.

Sorular ve Yanıtlar

S: Genom düzenleme nedir?

C: Genom düzenleme, yapay olarak tasarlanmış nükleazlar veya "moleküler makaslar" kullanılarak DNA'nın bir genoma eklendiği, değiştirildiği veya genomdan çıkarıldığı bir genetik mühendisliği türüdür.

S: Genom düzenlemede mühendislik ürünü nükleazlar nasıl kullanılır?

C: Tasarlanmış nükleazlar genomda istenen yerlerde spesifik çift iplikçik kırılmaları (DSB'ler) yapar. Hücrenin kendi mekanizmaları indüklenen kırıkları doğal süreçlerle onarır.

S: Gen işlevini anlamak için kullanılan dolaylı yöntemlere bazı örnekler nelerdir?

C: Örnekler arasında ilgilenilen genin kısa RNA interferans (siRNA) ile susturulması ve DNA bağlanmasını değiştirmek ve genomda hedeflenen herhangi bir konumu kesmek için ZFN gibi mühendislik ürünü nükleazların kullanılması yer alır.

S: Genom düzenleme neden Nature Methods'un 2011 Yılın Yöntemi olarak seçildi?

C: Genom düzenleme, Nature Methods tarafından 2011 Yılın Yöntemi olarak seçildi çünkü halihazırda kullanılıyor, ancak değiştirilmiş embriyoların bir kadına implante edilmesine henüz izin verilmiyor.

S: Genom düzenleme için kullanılabilecek farklı türde mühendislik ürünü nükleazlar var mı?

C: Evet, genom düzenleme için kullanılabilecek dört mühendislik nükleaz ailesi vardır.

S: siRNA'nın gen işlevini anlamak için kullanılan diğer yöntemlerden farkı nedir?

C: SiRNA diğer yöntemlerden farklıdır çünkü genleri doğrudan ZFN gibi bir enzimle değiştirmek yerine susturmayı içerir.

S: Değiştirilmiş embriyoların bir kadına implante edilmesine şu anda izin veriliyor mu?

C: Hayır, değiştirilmiş embriyoların bir kadına implante edilmesine şu anda izin verilmemektedir.