Genom düzenleme bir tür genetik mühendisliğidir.
DNA, yapay olarak tasarlanmış nükleazlar veya "moleküler makaslar" kullanılarak bir genoma eklenir, değiştirilir veya genomdan çıkarılır. Nükleazlar genomda istenen yerlerde spesifik çift iplikçik kırılmaları (DSB'ler) yapar. Hücrenin kendi mekanizmaları indüklenen kırıkları doğal süreçlerle onarır.
Şu anda kullanılmakta olan dört mühendislik nükleaz ailesi bulunmaktadır.
Bir genin veya proteinin işlevini anlamak için, diziye özgü bir şekilde ona müdahale edilir ve organizma üzerindeki etkileri izlenir. Ancak, bazı organizmalarda bölgeye özgü mutasyon yapmak zor ya da imkansızdır. Bu nedenle daha dolaylı yöntemler kullanılmalıdır. Örnekler şunlardır:
- İlgili genin kısa RNA interferans (siRNA) ile susturulması. Ancak siRNA ile gen bozulması değişken ve eksik olabilir.
- ZFN gibi nükleazlarla genom düzenleme. Bu siRNA'dan farklıdır. Tasarlanan nükleaz (DNA'yı kesen enzim) DNA'ya bağlanmayı değiştirebilmektedir. Bu nedenle prensipte genomda hedeflenen herhangi bir konumu kesebilir ve geleneksel RNAi tarafından spesifik olarak hedeflenemeyen genler için dizileri değiştirebilir.
Genom düzenleme, Nature Methods tarafından 2011 Yılın Yöntemi olarak seçilmiştir. Bu teknik halihazırda kullanılıyor, ancak değiştirilmiş embriyoların bir kadına yerleştirilmesine henüz izin verilmiyor.